ミトコンドリア病については残念ながら認可された薬がありません。日本だけでなく世界中で、ミトコンドリア病の薬として認可された薬はないので、担当医は苦労しながら手探りで自分の責任で治療にあたっている状況です。薬剤として認可されれば、担当の医師も安心して使う事ができるようになります。
第12回日本ミトコンドリア学会の年会は、筑波大学の大学会館で、2012年12月19〜21日開催されました。この学会で待ちに待った発表がありました。
久留米大学から「ミトコンドリア病の治験薬」についての発表があり、「効果あり」の判定がでたという発表がありました。今年にはいって、薬剤として認可申請をおこない、認可される運びです。
ミトコンドリア病のように患者さんが少ない病気は、製薬会社の利潤にはならないので、医師主導型の薬剤開発が行われています。別名「医師死亡型治験」といわれるくらい、大変な仕事です。最近は、厚生労働省も稀少疾患の対応にも力をいれるようになり、ミトコンドリア病に関しての認可薬への援助が2件行われています。あと3年後には、もうひとつ、予防薬として認可申請できるようにしたいと思います。
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